Препараты генной терапии как прорыв в сфере медицины и фармацевтики

Аннотация: В работе представлены основные перспективы применения генной терапии – одной из передовых направлений биотехнологии. Указан принцип воздействия на организм препаратов терапии. Также были определены актуальность и возможности будущего в этом направлении.

Ключевые слова: биотехнология, генная инженерия, генная терапия, персонализированные препараты.

Значение биотехнологии в сфере медицины возрастает с каждым днём. Одним из самых передовых и перспективных его направлений является генная инженерия. Под генной инженерией следует понимать направленное изменение генома организма для получения необходимых медицинских эффектов, а его результаты обладают значимым эффектом в терапии.

Цель: Рассмотреть актуальность и возможности применения генной терапии и препаратов на его основе как альтернатива современным лекарствам.

Генная инженерия основана на получении рекомбинантных молекул ДНК с целью достижения появления новых свойств в организме. На первых этапах развития данного направления основным объектом для экспериментов была кишечная палочка (e. coli) по причине того, что она была наиболее полностью изучена. Для этого сначала получают необходимый участок гена с применением различных манипуляций с разрезаюшими и сшивающими молекулы ДНК ферментами (рестриктазы и лигазы). Полученный участок ДНК вставляют в плазмиду с помощью транспортной РНК. Рекомбинантную плазмиду вводят в клетку бактерии. При этом, бактерия продолжает расти и размножаться, тем самым увеличивая количество необходимых молекул ДНК, которых дальше могут использовать для определённых целей.

На данный момент широко развивается ещё одна сфера генной инженерии – генная терапия, которая представляет собой прямое воздействие на работающий ген и исправление его дефектов, что даёт возможность для терапии неизлечимых болезней.

Генная терапия (по FDA) – медицинское вмешательство, основанное на модификации генетического материала живых клеток. Клетки могут быть изменены вне организма, то есть в лаборатории, для последующего его введения (ex vivo) или непосредственно в организме (in vivo). При таком лечении затрагиваются только соматические клетки, вызванные изменения не будут передаваться по наследству.

Для выполнения данной процедуры требуются доставка генов до нужной клетки, которая осуществляется с помощью векторов. В роли векторов чаще всего выступают вирусы, из которых удаляют гены, отвечающие за бесконтрольное деление, тем самым освобождая место для другого необходимого гена. Клетка, заражённая этим вирусом, на основе нового гена начинает синтезировать белок, который способствует лечению этой клетки.

Терапия такого рода даёт возможности лечить даже наследственные и хронические заболевания. Особенно важно его значение при лечении онкологии. За счёт того, что каждый человек имеет свой набор генов, лечение будет персонализировано. То есть, для каждого больного будет разрабатываться персональный препарат с необходимым воздействием, что исключает обычные причины побочных эффектов.

Выводы: Препараты генной терапии не будут пользоваться таким большим спросом как, например, антибиотики или противовирусные. Потому что этот способ лечения будет применяться в большинстве случаев к болезням, которых невозможно излечить традиционными способами. Генная инженерия может значительно упростить процесс разработки и производства труднодоступных и экономически невыгодных лекарственных препаратов. Без сомнения, генная терапия – это будущее медицины, ведь наши гены отвечают за функционирование всего нашего организма.

Литература

  1. Никульшина Л.Л., Панкова Е.Д. Использование достижений генной инженерии в терапии //Вестник СМУС74. 2018. №2 (21). URL: https://cyberleninka.ru/article/n/ispolzovanie-dostizheniy-gennoy-inzhenerii-v-terapii
  2. Ясный И., Панов А. Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего //[электронный ресурс] 2020г. URL: https://biomolecula.ru/articles/gennaia-terapiia-poznakomtes-s-lekarstvami-budushchego
  3. Немцова Е.Р., Безбородова О.А., Якубовская Р.И., Каприн А.Д. Генно-терапевтические препараты в онкологии: современное состояние // Research'n Practical Medicine Journal. 2016. №4. URL:https://cyberleninka.ru/article/n/genno-terapevticheskie-preparaty-v-onkologii-sovremennoe-sostoyanie
Год: 2021
Город: Шымкент
Категория: Медицина